Musklene forsvinner – nektes behandling

For halvannet år siden fikk Brødholt vite at han har den svært sjeldne muskelsykdommen Pompes sykdom.

– Det var en svært nedslående beskjed å få, sier 54-åringen.

NRK møter ham hjemme i Drøbak, sør for Oslo. Her har han og kona, Ida Austad, funnet seg til rette med datteren på sju år.

– For noen år siden merket jeg at musklene gradvis ble svakere, men da trodde jeg problemene mine skyldtes at jeg var dårlig trent, sier han.

Dårlige prognoser

Pompes sykdom er en nevromuskulær sykdom som fører til muskelsvakhet over tid. Sykdommen kan også føre til pusteproblemer.

– Prognosene er dårlige. Det går jo bare en vei. Etter hvert må jeg ta i bruk staver og krykker, deretter vil jeg ende opp i en rullestol.

– Lungene vil mest sannsynlig også rammes, og da vil jeg etter hvert ha behov for respirator før lungefunksjonen kollapser og det er slutt, sier Brødholt.

Det som opprører Brødholt mest, er at det eksisterer en behandling han ikke får tilgang til.

– Det skal være trygt og godt å bo i Norge. Man skal kunne stole på at alle får nødvendig medisinsk behandling og gode medisiner når det trengs. Det får jeg ikke, sier Brødholt.

Koster millioner

Behandlingen, som koster omtrent 5 millioner kroner årlig, innebærer å gi en intravenøs enzymtilførsel annenhver uke. Den vil bremse utviklingen av sykdommen, men Nye metoder har sagt nei til å innføre den, til tross for at behandlingen tilbys i en rekke andre europeiske land.

Ifølge TV 2 tilbyr 27 EU-land behandling med medikamentet Myozyme. I de landene betaler det offentlige helsevesenet for behandlingen. Dette gjelder også de andre nordiske landene.

Derfor forsøkte Brødholt i fjor høst å søke om medikamentell behandling via den såkalte unntaksordningen. Ifølge Brødholt mente legene at han var en god kandidat for behandling med legemiddelet Myozyme, og at den ville ha en god effekt for å bremse sykdomsutviklingen.

Men det ble avslag.

Føles uverdig

Ifølge Brødholt fikk han beskjed av sykehuset om at behandlingen han mottar i dag er forsvarlig. Noe som i hovedsak vil si fysioterapi.

– Det er jo i praksis en ikke-behandling. Den behandlingen vil føre meg rett i en rullestol og mest sannsynlig en for tidlig død, sier Brødholt.

Han mener han ikke får forsvarlig helsehjelp.

– Det å vite at det finnes behandling, for så ikke å få den, er surrealistisk og føles uriktig og uverdig, sier 54-åringen.

Fagdirektør ved Oslo universitetssykehus (OUS), Morten Tandberg Eriksen, peker på Nye metoder og sier at de har besluttet at behandlingen ikke skal benyttes i det offentlige helsevesenet.

– Dyre medisiner utfordrer vår prioritering. Hvis vi bruker mye penger på én medisin til én pasient, så har vi fortsatt de samme rammene å forholde oss til, og da vil det bli mindre å bruke på andre pasienter, sier han.

Noen får behandling

I Norge er det antatt at 7–8 personer har Pompes sykdom til enhver tid.

– Så vidt vi vet, er det fire pasienter som får medisin for sykdommen i dag. Det er fordi de fikk diagnosen før 2019, mens pasienter som fikk diagnosen etter 2019, ikke får medisinen, sier Brødholts advokat, Synne Bernhardt.

Ifølge Bernhardt skyldes dette en omlegging av finansieringsansvaret for medikamenter av denne typen, hvor det etter 2019 er helseforetakene som må ta regningen.

– I denne saken foreligger det derfor en urettmessig forskjellsbehandling internt i denne svært lille gruppen med pasienter, som ikke kan forsvares i et velferdsorientert samfunn, hvor lik tilgang til tjenester skal være normen, sier Bernhardt.

– For trangt nåløye

Når Nye metoder avgjør hvem som skal ha tilgang til nye medisiner, vurderer de kostnadene opp mot nytten av medisinen. Dersom de sier nei, og legene likevel mener at pasienten bør få behandling, kan de i utgangspunktet gi medisinen.

– Systemet er imidlertid rigget slik at ledelsen ved foretakene ofte sier nei, til tross for at pasienter både kan ha rett og krav på behandlingen det er tale om, etter pasient- og brukerrettighetsloven. Dette frarøver pasientene helt grunnleggende rettigheter som følger direkte av loven, sier Bernhardt.

Hun mener nåløyet for å nå igjennom med unntaksordningen er for trangt.

– Kravene er at det må være grunn til å tro at medisinen vil ha betydelig bedre effekt for den aktuelle pasienten enn for den generelle pasientgruppen, basert på tilgjengelig dokumentasjon. Men, når man ikke har fått prøvd medisinen, blir dette et nærmest umulig vilkår, avslutter Bernhardt.

Tilgangsordningen

I april i år innførte regjeringen en ny ordning, som de kalte for tilgangsordningen.

Forrige uke omtalte NRK saken til kreftpasienten Katrine Rakeng, som fikk tilgang til en ny behandling etter en helomvending fra OUS. Først sa sykehuset nei, men deretter snudde de og åpnet for at Rakeng kunne få behandling.

Hun ble definert som klinisk eksepsjonell.

I den nye tilgangsordningen må pasienten defineres som «klinisk eksepsjonell», altså at hen skiller seg vesentlig fra resten av gruppen som får medisin

Advokat Bernhardt har liten tro på at denne ordningen er veien å gå for Brødholt.

– Signalene fra sykehuset tyder ikke på at han når igjennom, sier Bernhardt.

.

– Må skille seg ut

Fagsjef ved OUS, Morten Tandberg Eriksen, sier at pasienter som skal nå igjennom med tilgangsordningen må skille seg vesentlig fra den gruppen som Nye metoder har vurdert.

– Enten ved at de har større alvorlighet av sykdommen, eller at de har betydelig mer nytte av behandlingen, sier han.

Fagsjefen sier videre at hvis han mottar en søknad fra behandlende lege om at Brødholt oppfyller kriteriene, skal han vurdere om OUS skal sende den videre til en nasjonal vurderingskomite.

– Hvordan kan Brødholt skille seg vesentlig ut fra pasientgruppen når det er snakk om bare sju pasienter?

– Det er en utfordring. Som sagt, er metoden der og kan brukes, men jeg kjenner ikke denne pasienten i detalj, sier Tandberg Eriksen.

Det er dermed OUS som avgjør om Brødholt er berettiget en ny vurdering gjennom tilgangsordningen, før den avgjøres av en interregional vurderingskomité.

– Blir ikke det som at bukken passer havresekken?

– Vi gjør vår vurdering ut fra de kriteriene som er lagt, altså det å skille seg betydelig fra den store gruppen. Så er dette en ny ordning. Vi har ikke noe ønske om å praktisere dette veldig strengt. Tvert imot så tenker nok både vi og vurderingskomiteen at det er hensiktsmessig at denne trakten inn heller er litt for vid enn litt for smal i starten, sier Tandberg Eriksen.

– Har ingen tid å miste

Brødholt er klar på at det haster for ham.

– Jeg har ingen tid å miste, for jeg blir stadig verre, sier han.

– Hva er det verste med å ha denne sykdommen?

– Det er at jeg hver dag kjenner at jeg blir svakere, og den helt eksistensielle frykten jeg har for at jeg etter hvert vil kunne kveles fordi muskulaturen som bidrar til at jeg kan puste, slutter å fungere.

– Vi har en datter på sju år, og tanken på at jeg i økende grad ikke får vært med henne, lekt og vært med på aktiviteter som andre pappaer, er også veldig ille, sier Brødholt.

Samfunnskostnadene

Han har derfor, via sin advokat, varslet et søksmål mot OUS.

Advokaten påpeker at «en rask oppstart av behandling vil begrense og stoppe utviklingen av nye lammelser, og kunne gi Brødholt et relativt godt liv, til tross for allerede pådratte plager som en konsekvens av sykdomsutviklingen».

Hun mener at man i vurderingen bør se hele regnestykket når man vurderer om Brødholt skal få tilgang til behandling.

– Når han blir pleietrengende og respiratoravhengig, vil det kunne koste svært mye for samfunnet i kroner, og da har man ikke tatt med verdien det er for familien å ha en velfungerende mann og pappa. Man har heller ikke tatt med pårørenderegnskapet, hvor det mest sannsynlige er at Brødholt sin kone må slutte å jobbe for å ivareta sin mann, -og datteren. Man må derfor vurdere kostnadene i et bredere perspektiv, sier advokaten.

– Mener du at sykehusets økonomi i praksis vil være avgjørende for om Brødholt får denne medisinen?

– Ja, det mener jeg.

– Får nødvendig helsehjelp

Fagdirektøren ved OUS avviser at sykehusets økonomi er avgjørende.

– Vurderingene gjøres ut fra nytten for pasienten i forhold til kostnaden på medisinen. Den økonomiske konsekvensen for OUS skal ikke inn i det. Vi skal aldri skjele til vårt økonomiske resultat når vi gjør sånne vurderinger, sier han.

– Oppfyller dere Brødholts rett til nødvendig helsehjelp når han ikke får medisinen?

– Vi mener at vi oppfyller hans rett til helsehjelp fordi det i pasient- og brukerrettighetsloven også ligger til grunn at det skal være et forhold mellom kost og nytte. Vi skal bruke ressursene våre på en fornuftig måte, sier Tandberg Eriksen.

– Skal man tvinges ut av landet?

Brødholt og kona stiller spørsmål ved sykehusets kost/nytte-vurdering når konsekvensen er svært alvorlig. De frykter at de vil ende opp som helseflyktninger for at Torkil skal kunne få behandling.

– Vi skatter og bor i Norge og synes at Torkil skal få medisinen her. Det er heller ikke så lett å bare flytte når vi har en datter på 7 år som vi også ønsker å ivareta. Vi ønsker å endre dette systemet så det skal bli trygt å bo her i landet, sier Ida.

Brødholt og Austad synes behandlingen de opplever i denne saken er så urettferdig og uetisk at de er villige til å ta saken til Høyesterett om nødvendig.

– Saken belyser en grunnleggende feil i systemet som berører så mange. Dette angår og rammer mange flere familier enn oss. Vi ønsker å få en endring som gjør at alle pasienter i Norge får den helsehjelpen de har rett og krav på, etter loven.

– Per i dag virker det som om det eksisterer lovløse tilstander i helsetjenesten, hvor den tapende part er den som trenger det mest, den alvorlige syke pasienten, sier de.